较短的时间内开始干预——她已经病了挺长时间的了，要是能早点干预，可能还有恢复一定视力的机会。”

    孙立恩把话说的比较……保守。但他也给面前这个可怜的母亲以及她的孩子留下了一丝机会。

    基因导致的疾病绝大部分都无法治愈。目前有且仅有四种基于腺病毒载体的基因治疗药物问世，分别用于治疗脊髓性肌萎缩症和Leber先天性黑蒙2型以及早发性视网膜色素变性。

    这两种基于腺病毒载体的药物的治疗原理是利用含有编辑过基因片段的腺病毒，为人体细胞内加入正确的基因序列，从而治疗先天因素造成的疾病。

    但由于这三种疾病的发病率实在是太低，而基因编辑制造腺病毒的成本又太高，医药公司为这两种药物定出了一个令人瞠目结舌的高价。治疗脊髓性肌萎缩症的SPINRAZA治疗价格第一年为75万美元，第二年以后则每年都需要37.5万美元，治疗期最少五年。而同样是治疗脊髓型肌萎缩的Zolgensma报价高达212万美元，不过有望一针注射后终身不用再进行其他治疗。而口服的Evrysdi则每年需要34万美元。治疗leber2型和早发性视网膜色素变性的Luxturna报价高达85万美元，但目前来看，效果会在四年中逐渐下降，患者很可能在第一次接受治疗的十年后需要再次进行治疗以维持效果。

    总而言之，基因治疗极其困难，而且疗效也很难做到“一次治疗，终身治愈”的地步。它们大多价格昂贵到了匪夷所思的地步，同时疗效也不稳定。

    而唐敏的症状和leber2型完全不符，这也就意味着哪怕她被确定患有某种遗传疾病，也没有任何一种药物可以直接用在她身上——哪怕这种药物昂贵到了吓人的地步。

    但是，这并不意味着唐敏就完全没有了希望。

    基因编辑技术正在快速成熟，而基于腺病毒的各种基因编辑治疗方案理论上并不会比其他的编辑方案更加困难。如果能够确定唐敏所罹患的是某一种新型遗传病，那么在比较短的时间内，可能就会有更多医生注意到自己接诊的病人症状和唐敏一致或者类似。

    被发现的患者数量越多，医药公司开发针对这种疾病的药物意愿也就更强烈。而随着他们推动研究进展，可能就会出现治愈或者至少减缓恶化的治疗方案。

    这就是希望。飘天文学小说阅读_www.piaotianx.com

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